Orak Hücre Anemisi Hastalara Umut Işığı

Başkent Üniversitesi Adana Erişkin Kemik İliği Nakli Merkezi’nde kardeşinin kök hücrelerini kullanarak yapılan nakille 23 yaşındaki YY isimli hasta yaşam sevinci buldu. Kendisine sorulan sorulara,  “Eskiden orak hücre hastasıydım “ diye cevap veren hastanın kan değerleri nakil sonrası 8. Ayda normal kişilerden farklı değil. Hasta şu ana kadar hiçbir önemli yan etki yaşamadı.

Bilindiği gibi orak hücre hastalığı genetik hastalıklar içerisinde en sık olanı. Binlerce hasta orak hücrelerin ortaya çıkardığı ağrılı krizler ve organ hasarı nedeni ile yaşam savaşı veriyor. Hastalık Amerika ve Akdeniz ülkelerinde sık görülüyor. Ülkemizde bu hastalık Akdeniz ve Ege Bölgesinde yaşayan insanlar arasında etkili oluyor. Kesin tedavisi uygun verici bulunduğu takdirde kemik iliği nakli. Çocukluk çağında kemik iliği naklinin sonuçları yüz güldürücü. Ancak, yetişkin çağlarda organ hasarlarından dolayı nakil yapılması oldukça güç ve yan etkileri çok fazla. Bu yüzden çok sınırlı sayıda hastaya yapılabiliyor.

Yıllarca bu problemin takipçisi olan Başkent Üniversitesi Erişkin Kemik İliği Nakli Ekibi, yan etki problemlerini azaltan yeni protokollerin geliştirilmesi ile yeni bir başarıya imza attı. Merkezin Program Direktörü Prof. Dr. Hakan Özdoğu  “Orak hücre nakillerinde en büyük güçlüklerden birisinin nakilden sonra hastalık tekrarının sık olmasıdır, biz öncelikle bu problemin üstesinden gelmeye çalıştık “ dedi. Son zamanlarda yurtdışında yan etkileri önemli ölçüde engelleyebilen protokoller geliştirildiğini, tam uyumlu olmayan vericilerden bile nakil yapılabildiğini belirtti. Prof. Özdoğu ancak nakil ilişkili risklerin tam olarak ortadan kalkmadığını, bu nedenle nakil gerektiren hasta seçiminin iyi yapılması gerektiğini belirtti. Bu tür tedavilerin orak hücre hastalığı konusunda deneyimli ekipler tarafından sürdürülmesi gerektiğinin altını çizdi.

Doku uyumu uygun olan ve doku uyumu uygun olmayan hastalarda başarı oranı hakkında bilgi veren Prof. Dr. Hakan Özdoğu, “Şu anda doku grubu uygun olmayan nakiller son derece sınırlı. Çünkü çok yeni daha. Böyle 10’larla ifade edilmiş hasta sayılarında  nakil sonuçları yüzde 90 başarı söz konusu . Vericilerde uyumsuz doku grubu olmasına rağmen  sonuçlar yüz güldürücü.  Fakat henüz uzun  takip süresi olan hasta ve sayı olarak çok az. Onun için bir süre daha dikkatlice izlenmesi uygun ” dedi.

Her iş gibi doku naklinin riskleri bulunduğunu ifade eden Başkent Üniversitesi Erişkin Kemik İliği Nakli Merkezi Program direktörü Prof. Dr. Hakan Özdoğu şunları söyledi: “Bir başkasından yapılan nakillerde ortalama bilinen şey aşağı yukarı yapılan işlemden dolayı yüzde 15’lerde kaybedilme riski olduğu. Peki o zaman bu riske neden giriliyor? Bu hastalara neden nakil yapılıyor? Çünkü hastalığın riski daha yüksek.  Dünyada Orak Hücre hasta grubu için ortalama yaşam 40 bölgemizde 30 yaş civarı. Her hasta için  risk değerlendirmesi yapılıyor. Risk durumu analizi yapılıyor. Nakil endikasyonları ona göre konuluyor.

Löseminin hangi yaşlarda görüldüğüne dair açıklama da yapan Prof. DR. Hakan Özdoğu, bu konunun hastalık tiplerine göre değiştiğini söyledi. Özdoğu: “ Ama genel olarak ileri yaşlarda malin hastalıklarının çıkma olasılığı artıyor. Kötü huylu hastalıklar lösemiler vs hastalıkların  gelişme riski  artıyor. Tedaviye direnç oluşturan bazı kromozomal değişiklikler ileri yaşta daha sık görülüyor. Bütün bunların bir sonucu olarak tedaviye direnç ve işlem ilişkili riskler artıyor.  '' diye konuştu.

Çocuk yaştaki  Orak Hücre hastalarında kemik iliği nakli hazırlama rejimi denilen tedavide yüksek dozlarda ilaçlar kullanıldığını belirten Prof. Dr. Hakan Özdoğu konuşmasına şöyle devam etti: “Çocuk olduğu için bunları tölere edebiliyor. Bizim ablatif dediğimiz hazırlama rejmi ile  çocuklarda başarı Yüzde  90’ların üzerinde. Ancak,  erişkinlerde yaş ilerledikçe organ hasarları oluştuğu için çocuklarda uygulanan yüksek dozdaki hazırlama rejimi uygulanması olanaklı değildir.  Bu nedenle  erişkinde daha düşük yoğunluklu bir hazırlama rejimi uygulanmaktadır. Hazırlama rejimi vericiden alınan kök hücrelerin alıcının vücuduna yerleşmesini sağlamak amacıyla kullanılan alıcının bağışıklık sistemini baskılamayı sağlayan bir tedavi şeklidir. '' diye konuştu. 

“Erişkinlerde organ hasarları çok artığı için çocuklardaki tedavi rejimlerini uygulayamıyoruz” diyen Özdoğu açıklamalarını şöyle sürdürdü: “Uygularsak hasta için ı toksik oluyor. Hastanın yaşamını tehlikeye sokmuş oluyoruz. Bu yüzden dolayı yüksek dozdaki bu ilaçları uygulayamadığımız için daha düşük dozdaki ilaçları uygulayabiliyoruz. O zaman bu protokolün problemi de şu oluyor. Verdiğiniz yerleştirmek istediğiniz hücreleri alıcı reddediyor. Buna graft kaybı diyoruz. Graft kaybı oranı erişkin de çok yüksek. Çözülemeyen problemlerden bir tanesi budur. Şu an ki yayınlara göre bu oran yüzde 43. Hastalığın geri gelmesi yüzde 50 civarında. 10 hastaya yaparsanız yüzde 40’ı tekrar eski hale dönüyor. Buda çözülmesi gereken bir problem. Bizim protokolde  yaptığımız yenilik veya gelişme bu  Graft kaybının engellenmesini sağlamak. Yeni geliştirdiğimiz protokolle graft kaybını engellemiş olduk. Bununla birlikte başarı oranımızı yükselttik. Hastaya zarar vermeden de graft kaybını engelledik. Verdiğimiz hücrelerin yerleşmesini yaşamasını ve hastalığın düzelmesini sağlamış olduk. '' diyerek sözlerini tamamladı.